Résumé :
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Il existe en France, comme en Europe, 7 000 maladies rares, dont une majorité ont une origine génétique et pour lesquelles il n’y a pas de solutions thérapeutiques. Seuls quelques patients sont aujourd’hui éligibles à des thérapies géniques, que l’on peut considérer comme des traitements de soins « courants ». Plusieurs d’entre elles ont d’ailleurs une autorisation de mise sur le marché (AMM) et le développement clinique et industriel de nombreuses autres devrait aboutir dans les trois à cinq ans. Si la France est leader dans le domaine de la recherche fondamentale, elle n’a pas de filière industrielle organisée et la mise à disposition de ces traitements en soins « courants » est encore balbutiante. (R.A.)
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