Titre : | L'adrénoleucodystrophie : une maladie génétique cérébrale de l'enfant à l'aube d'un traitement efficace ? (1993) |
Auteurs : | P. AUBOURG |
Type de document : | Article |
Dans : | ARCHIVES FRANCAISES DE PEDIATRIE (50, 9, 1993) |
Pagination : | 735-737 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | Trouble vision ; Cécité ; Recherche médicale ; Génétique ; Enfant ; Surdité ; Handicap mental ; Hémiplégie ; Maladie génétique ; Personne handicapée |
Résumé : | Si les problèmes de transfert de gènes dans les cellules souches hématopoïétiques humaines ne sont aujourd'hui pas encore complètement résolus, cette approche de thérapie génique devrait, dans l'ADL, pouvoir être réalisée dans les années à venir, après avoir été testée chez l'animal. Et présenter une première étape avant de corriger le gène directement dans le cerveau. |