Résumé :
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[BDSP. Notice produite par ORSLR 8EDDR0xk. Diffusion soumise à autorisation]. Dans beaucoup de pathologies, l'existence de traitements de référence efficaces fait que les bénéfices escomptés en terme d'efficacité avec de nouveaux traitements sont souvent réduits et donc la démonstration statistique de leur supériorité plus difficile. De plus, l'intérêt potentiel du nouveau traitement, outre son éventuelle efficacité thérapeutique, est fondé sur d'autres critères comme son coût, sa facilité d'utilisation, sa voie d'administration, ses effets indésirables immédiats ou à long terme. Dans ce contexte, la problématique devient celle d'une recherche de l'équivalence ou de la non-infériorité du nouveau traitement par rapport au traitement de référence déjà performant. Nous proposons dans cet article de revenir sur les particularités statistiques et méthodologiques des essais d'équivalence et de non-infériorité. Nous aborderons le choix de la marge d'équivalence, la construction des hypothèses, puis les différentes approches pour conclure à l'équivalence (tests d'hypothèse et intervalle de confiance). Nous discuterons ensuite des aspects spécifiques de la conception et du suivi du protocole d'un essai d'équivalence et des critères de qualité méthodologique importants pour réaliser de telles études : choix du traitement de référence, choix des critères d'inclusion, choix du critère principal de jugement, calcul du nombre de sujets nécessaire, choix de la population d'étude. Finalement, nous aborderons la possibilité de changer de stratégie d'analyse (non-infériorité/supériorité). Une grille de recommandations pour rapporter les résultats d'un essai thérapeutique randomisé (recommandations CONSORT) a été récemment adaptée pour les essais de non-infériorité et d'équivalence. (R.A.).
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